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Fondo per farmaci oncologici innovativi

03 Luglio 2017
Fondo per farmaci oncologici innovativi

I dati del Rapporto sullo Stato dell’oncologia in Italia 2017 mostrano nel nostro paese una maggiore sopravvivenza e una migliore qualità di vita nelle malattie oncologiche. Passi avanti nella lotta contro il cancro resi possibili anche grazie al Fondo di 500 mila euro stanziati dal Governo per il concorso al rimborso alle regioni per l'acquisto dei medicinali oncologici innovativi. Ma quali sono i criteri in base ai quali possiamo considerare un farmaco innovativo?

Facciamo un passo indietro. Di fatto, nonostante la sempre maggiore offerta di nuove cure che incidono positivamente sulla sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti con tumore, in nessun paese del mondo i pazienti hanno totale accesso a tutte le nuove terapie disponibili sul mercato. La disponibilità e l’accesso ai nuovi farmaci antitumorali varia molto nei diversi paesi del mondo, e anche quando i nuovi farmaci sono disponibili, se non sono rimborsabili è molto limitata la possibilità di accedervi per i pazienti. Pur basandosi sulle stesse evidenze scientifiche, in Italia abbiamo tre procedure distinte perché un farmaco riceva l’autorizzazione ad essere venduto per una specifica indicazione, sia considerato rimborsabile, sia riconosciuto come innovativo.

Naturalmente queste procedure sono passaggi correlati di un processo atto a rendere disponibili al cittadino malato farmaci efficaci che possano potenzialmente curare la sua malattia.
Ma quanto dura questo processo e come funziona? In particolare nel nostro paese il passaggio di rimborsabilità da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), che rende possibile a tutti i pazienti italiani, l'accesso ai farmaci innovativi dura in media 260 giorni. A questi vanno aggiunti ancora dai 31 ai 293 giorni, necessari alle Regioni per rendere queste terapie disponibili e gratuitamente presso ospedali e Asl, dunque i cittadini malati.

In aggiunta, attraverso la Determina 519/2017, l’AIFA ha reso disponibili i criteri per la definizione dei farmaci innovativi che saranno compresi nel Fondo da 500 milioni di euro finalizzato alla copertura economica per i nuovi farmaci oncologici, previsto dalla legge di Bilancio 2017. Ma quali sono i criteri in base ai quali possiamo considerare un farmaco innovativo? I principali obiettivi della normativa riguardante l’innovatività dei farmaci sono:

  1. Garantire sul territorio nazionale un rapido accesso a farmaci che hanno un valore terapeutico maggiore rispetto alle altre terapie disponibili.
  2. Stimolare lo sviluppo di farmaci che offrano grandi benefici terapeutici per i pazienti.

L’AIFA, previo parere della CTS, stabilisce che per qualificare come innovativo un farmaco è necessario dimostrare il suo valore terapeutico maggiore, rispetto alle altre terapie disponibili, nel trattare una malattia grave, ovvero una malattia ad esito potenzialmente mortale, oppure che induca ospedalizzazioni ripetute, o che ponga il paziente in pericolo di vita o che causi disabilità in grado di compromettere significativamente la qualità della vita.

Nell’stabilire l’innovatività di una terapia l’AIFA ha stabilità un modello che tiene conto di:

  1. bisogno terapeutico, ovvero quanto l’introduzione del nuovo medicinale è necessaria per rispondere alle esigenze terapeutiche dei pazienti? Per cui si hanno 5 livelli che vanno da massimo, quando non esistono terapie alternative per la stessa malattia, ad assente, quando esistono già altre cure sicure in grado di modificare la storia naturale della malattia; passando per le gradazioni intermedie di importante, moderato, scarso.
  2. Valore terapeutico aggiunto, ovvero quanto beneficio clinico è apportato dalla nuova cura rispetto alle alternative che già esistevano? Anche in questo caso, passando per le gradazioni intermedie di importante, moderato, scarso si va dal livello massimo, in presenza di una maggiore efficacia rispetto alle alternative disponibili e capacità di guarire la malattia o comunque di modificarne significativamente la storia naturale, ad assente in mancanza di un beneficio clinico aggiuntivo rispetto alle altre terapie disponibili.
  3. Qualità delle prove scientifiche portate a supporto della richiesta. In questo caso la qualità delle prove può essere valutata come alta, moderata, bassa, molto bassa, secondo quanto descritto nel metodo GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation), che stabilisce un punteggio strutturato su 4 livelli che vanno da alta a molto bassa.

In altre parole, sono innovativi i farmaci che rispondono ad un bisogno terapeutico e ad un valore terapeutico aggiunto di livello “Massimo” o “Importante” e una qualità delle prove “Alta”. Non possono essere considerati innovativi farmaci a cui è assegnato un bisogno terapeutico e/o un valore terapeutico aggiunto giudicati come “Scarso” o “Assente”, oppure da una qualità delle prove giudicata “Bassa” o “Molto bassa”. Tutte le altre gradazioni di punteggio sono poi valutate caso per caso.

Quale può essere l’esito della valutazione di innovatività?

Gli esiti della valutazione hanno un impatto sul prezzo e sulle condizioni di rimborsabilità del farmaco.   I possibili esiti della valutazione sono:

  1. Riconoscimento dell’innovatività, a cui segue l’inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi, oppure nel Fondo dei farmaci innovativi oncologici, i benefici economici previsti dall’articolo 1, comma 403, Legge 11 dicembre 2016, n. 232 (Legge di bilancio 2017) e l’inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali nei termini previsti dalla legge (Capo III, articolo 10, comma 2, Legge 8 novembre 2012, n. 189).
    La durata massima del requisito di innovatività e i benefici conseguenti è di 36 mesi per i first-in-class (i followers potranno beneficiare del requisito per il periodo residuo). Se esistono evidenze che smentiscano quelle che ne avevano giustificato il riconoscimento o ne ridimensionino l’effetto, l’innovatività non potrà essere confermata, e i benefici ad essa connessi decadranno, con conseguente avvio di una nuova negoziazione del prezzo e delle condizioni di rimborsabilità.
  2. Riconoscimento dell’innovatività condizionata (o potenziale), che comporta solo l’inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali nei termini previsti dalla normativa (Capo III, articolo 10, comma 2, Legge 8 novembre 2012, n. 189). Per i farmaci ad innovatività condizionata è obbligatoria almeno una rivalutazione entro i 18 mesi dalla concessione del requisito di innovatività. Nella rivalutazione di farmaci ad innovatività condizionata, la disponibilità di nuove evidenze che venissero valutate positivamente dalla CTS potrà portare al riconoscimento dell’innovatività piena, con il conferimento dei benefici per il tempo residuo di durata prevista. 
  3. Mancato riconoscimento dell’innovatività.

Fonti:

AIFA. Criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e dei farmaci oncologici innovativi

Pillole dal Mondo n. 1192 http://www.aifa.gov.it/content/aifa-criteri-la-classificazione-dei-farmaci-innovativi-e-dei-farmaci-oncologici-innovativi

Criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e dei farmaci oncologici innovativi

Comunicazione AIFA, 05/04/2017

http://www.aifa.gov.it/content/criteri-la-classificazione-dei-farmaci-innovativi-e-dei-farmaci-oncologici-innovativi-050420